Científicos franceses combinaron por primera vez una terapia genética con trasplantes de médula ósea en dos niños y al parecer lograron detener el avance del tumor cerebral que sufrían, en un experimento que dijeron podría tener “implicaciones apasionantes”. Los expertos realizaron la operación inutilizando el virus HIV para que no causara sida y luego lo usaron para que cargara con el nuevo gen sano.
El experimento marca la primera vez que los investigadores dan ese paso en alguien, aunque el método fue estudiado desde hace mucho tiempo. También representa la primera terapia genética efectiva contra los tumores cerebrales, dijo el doctor Patrick Aubourg, investigador del método para la Universidad París-Descartes. Aunque se trate de un pequeño estudio, la maniobra podría tener “implicaciones apasionantes” para otras enfermedades sanguíneas e inmunológicas en las que aún no se ha usado la terapia genética, dijo el doctor Kenneth Cornetta, presidente de la Asociación Estadounidense de Terapia Genética y Celular.
“Este estudio demuestra el poder de combinar la terapia genética con la celular”, explicó Cornetta, cuyos laboratorios en la Universidad de Indiana han investigado durante años como usar los genes usando los lentivirus de la familia del sida. La investigación contra la fatal enfermedad cerebral mejor conocida por la película “Lorenzo’s Oil” fue publicada el viernes en la revista Science.
La adrenoleukodistrofia (conocida como ALD en inglés) es una rara enfermedad genética que destruye la capa protectora de las fibras de los nervios en los cerebros de los jóvenes. Sin esa capa protectora, llamada mielina, el sistema neurológico no funciona. La enfermedad se da en niños de entre cuatro y 10 años. Produce ceguera, sordera, demencia y pérdida del control muscular, matando en pocos años a los que la sufren.
Los transplantes de médula ósea pueden frenar la enfermedad al permitir que nazcan nuevas células que formen mielina, pero es muy difícil encontrar un donante de médula ósea y el transplante es muy arriesgado. Es por ese motivo que los expertos intentaron corregir genéticamente las células de la médula ósea, eliminando la mutación de la adrenoleukodistrofia.
